بعيدا عن تحسين القدرة الجنسية.. فائدة طبية جديدة للفياغرا

أظهرت دراسة حديثة أن دواء "سيلدينافيل"، المعروف باسم فياغرا، قد يحسن أعراض متلازمة لي، وهي اضطراب نادر يصيب الدماغ والعضلات ويؤثر على قدرة الجسم على إنتاج الطاقة.

وأجرى هذه الدراسة فريق باحثين في مستشفى شاريتيه الجامعي في برلين، بالتعاون مع فرق من جامعة هاينريش هاينه دوسلدورف (HHU)، ومستشفى جامعة دوسلدورف (UKD)، ومعهد فراونهوفر للطب الانتقالي وعلم الأدوية (ITMP) في هامبورغ.

كيف يساعد "سيلدينافيل" مرضى متلازمة لي؟

تعرف متلازمة لي بأنها مرض خلقي نادر يظهر غالبا في مرحلة الرضاعة أو الطفولة المبكرة، ويتطور ببطء، مع أعراض مثل:

ضعف العضلات.

الشلل.

نوبات الصرع.

مشاكل في النمو العقلي.

ولا يوجد حتى الآن علاج دوائي معتمد لهذه المتلازمة، ويعاني المرضى من انخفاض ملحوظ في متوسط العمر المتوقع.

وأظهرت الدراسة التجريبية التي شملت 6 مرضى، تتراوح أعمارهم بين 9 أشهر و38 عاما، أن "سيلدينافيل" ساعدهم على:

زيادة قوة العضلات بشكل ملحوظ.

اختفاء بعض الأعراض العصبية.

التعافي بسرعة أكبر من الأزمات الأيضية، أي فرط تحميل الطاقة الذي قد يفاقم المرض فجأة.

وقال البروفيسور ماركوس شولكه، طبيب وباحث في مستشفى شاريتيه: "في حالة طفل، زادت مسافة المشي عشرة أضعاف، من 500 إلى 5000 متر، بينما أوقف العلاج الأزمات الأيضية الشهرية لدى طفل آخر، ولم يعد مريض ثالث يعاني من نوبات الصرع".

وأضاف: "هذه النتائج تحسن بشكل واضح جودة حياة المرضى، ونأمل تأكيدها في دراسة أكبر، لكنها تمثل خطوة واعدة جدا نحو علاج هذا المرض الوراثي الخطير".

تحديات علاج الأمراض النادرة

تعد متلازمة لي نادرة جدا، إذ تصيب طفلا واحدا من بين كل 36 ألف طفل، ما يجعل إجراء الدراسات واسعة النطاق صعبا.

ويضيف شولكه: "قلة عدد الحالات تشكل عقبة كبيرة أمام إيجاد علاجات فعّالة، وتستدعي تعاونا دوليا بين مراكز متعددة".

لذلك، استخدم الباحثون أساليب مبتكرة، مثل تحويل خلايا جلدية من المرضى إلى خلايا جذعية، ثم تطويرها إلى خلايا عصبية تظهر الخلل الوظيفي نفسه في المرضى. وبعد ذلك، اختبروا أكثر من 5500 دواء معتمد لعلاج أمراض أخرى على هذه الخلايا.

نتائج مختبرية وحيوانية واعدة:

أظهرت التجارب أن "سيلدينافيل":

يحسن الوظائف الكهربائية للخلايا العصبية.

يعزز نمو الخلايا العصبية في نماذج ثلاثية الأبعاد للدماغ.

يحسن استقلاب الطاقة ويزيد متوسط العمر المتوقع في النماذج الحيوانية.

وبناء على هذه النتائج، منحت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) "سيلدينافيل" صفة "دواء يتيم"، أي دواء مخصص لعلاج الأمراض النادرة، لتسهيل تطويره وموافقته.

وللتأكد من فعالية الدواء، يخطط الفريق لإجراء تجربة سريرية مضبوطة على مستوى أوروبا، ضمن مشروع SIMPATHIC التابع للاتحاد الأوروبي، تمهيدا لاعتماده كعلاج لمتلازمة لي.

نشرت النتائج في مجلة Cell.

المصدر: ميديكال إكسبريس