علاج جيني جديد يظهر نتائج واعدة لمرض هنتنغتون

كشفت نتائج أولية أن علاجا جينيا تم حقنه في أدمغة المرضى أبطأ تطور مرض هنتنغتون بنسبة 75%. ومرض هنتنغتون هو حالة عصبية تنكسية، تتحلل فيه الخلايا العصبية في مناطق معينة بالدماغ.

وتعدّ نتائج هذه التجربة الأولية الصغيرة التي أجريت على البشر أول نتائج لمحاولة علاجية تظهر فائدة ملموسة لدى المرضى. ولم تخضع البيانات لمراجعة الأقران أو تنشر في مجلة أكاديمية، وبالتالي ينبغي اعتبارها مؤشرا أوليا لما قد تظهره النتائج النهائية.

أعلنت شركة "يونيكيور" (uniQure) -الشركة الراعية للبحث ومقرها في أمستردام في هولندا- النتائج يوم 24 سبتمبر/أيلول الجاري، وكتبت عنها صحيفة نيويورك تايمز الأميركية.

مرض هنتنغتون هو مرض دماغي نادر يتميز بأعراض حركية وإدراكية وعاطفية، ويؤدي في النهاية إلى الوفاة المبكرة. يحدث المرض بسبب طفرة في جين واحد، يسمى هنتنغتون.

تنتج خلايا دماغ كل شخص بروتين هنتنغتون، لكن لدى الأشخاص المصابين بالمرض تحفز هذه الطفرة الجينية الخلايا العصبية على إنتاج نسخة سامة.

تتراكم هذه البروتينات غير الطبيعية، ومع مرور الوقت تلحق الضرر بخلايا الدماغ وتدمرها.

مصدر الصورة

إسكات المرض

تظهر أعراض مرض هنتنغتون عادة في منتصف العمر، وتشمل حركات لا إرادية متشنجة، خاصة في الأطراف والوجه واللسان. ومع تقدم الأعراض، يمكن أن تسبب صعوبة في المشي والكلام والبلع.

كما تعد الأعراض الإدراكية والعاطفية، بما في ذلك الاكتئاب والانفعال ومشاكل في التخطيط والانتباه وضبط النفس، شائعة أيضا. قد يموت المرضى في غضون 10 إلى 30 عاما من ظهور الأعراض.

وجّه العلاج الجيني الخلايا العصبية لإنتاج خيط من الحمض النووي الريبي "آر إن إيه" (RNA) يرتبط بحمض هنتنغتون النووي الريبي ويسكته، مما يمنع الخلايا من إنتاج البروتين المعيب.

تم تقديم العلاج عن طريق فيروس معدّل وراثيا يحقن جراحيا في الدماغ. يحمل الفيروس قطعة خاصة من الحمض النووي الريبوزي المنقوص الأكسجين "دي إن إيه" (DNA) توجّه الخلايا العصبية لإنتاج الحمض النووي الريبي المُسكِت.

قال أستاذ علم الأعصاب بجامعة لندن والباحث الرئيسي في التجربة الدكتور إد وايلد "ما نقوم به هو إعادة برمجة الخلايا العصبية لتصبح مصانع صغيرة تنتج دواءها الخاص".