مرض مناعي نادر يفتك بالأعضاء..دواء جديد يفتح باب الأمل للعلاج

أوصت لجنة الأدوية البشرية التابعة للوكالة الأوروبية للأدوية (CHMP) بتمديد استخدام عقار Uplizna (inebilizumab) ليشمل علاج البالغين المصابين بمرض الغلوبيولين المناعي المرتبط IgG4 (IgG4-RD) النشط، وهو مرض مناعي ذاتي نادر يمكن أن يسبب تليفًا والتهابات في عضو واحد أو عدة أعضاء في الجسم.

مرض نادر وأعراض مهددة

مرض الغلوبيولين المناعي (IgG4-RD) يصيب عادة الأشخاص بين 40 و60 عامًا، وينجم عن مهاجمة جهاز المناعة لأنسجة الجسم الطبيعية، ما قد يسبب ظهور أعراض جديدة أو تفاقم الحالة في الأعضاء المتأثرة. يمكن أن تتطور هذه الالتهابات تدريجيًا أو فجأة، ما يؤدي إلى تلف دائم في الأعضاء وفقدان وظائفها.

حتى الآن، لا توجد أدوية مصرح بها في الاتحاد الأوروبي لعلاج البالغين المصابين بهذا المرض، و يُعالج المرضى غالبًا بما يُعرف بالستيرويدات القشرية (أدوية مضادة للالتهابات تُشبه هرمونات تفرزها الغدة الكظرية وتُستخدم لخفض نشاط جهاز المناعة)، إضافة إلى أدوية مناعية أخرى. غير أن بعض المرضى لا يحققون شفاءً تامًا، فيما يعاود المرض الظهور خلال عام واحد، بينما يعاني آخرون من آثار جانبية خطيرة مثل ارتفاع ضغط الدم، وارتفاع سكر الدم، وترقق العظام، وضعف العضلات، خصوصًا لدى كبار السن.

حل واعد

يحتوي Uplizna على inebilizumab، وهو جسم مضاد أحادي النسيلة يستهدف خلايا B المناعية عبر الارتباط ببروتين CD19 ويقضي عليها. يُستخدم الدواء حاليًا لعلاج اضطراب الطيف العصبي البصري (NMOSD)، وهو مرض مناعي ذاتي آخر يصيب الجهاز العصبي المركزي.

استندت توصية اللجنة الأوروبية إلى نتائج تجربة سريرية شملت 135 مريضًا بالغًا، حيث تلقى المشاركون Uplizna أو علاجًا وهميًا عبر الوريد في اليوم الأول واليوم 15 والأسبوع 26. وأظهرت النتائج أن المرضى الذين تناولوا Uplizna تأخر لديهم ظهور أول نوبة للمرض مقارنة بمجموعة العلاج الوهمي.

كما أظهر العلاج تحسنًا ملحوظًا، إذ حقق 58.8% من المرضى شفاءً تامًا خاليًا من الستيرويدات والنوبات بعد 52 أسبوعًا، مقابل 22.4% في مجموعة العلاج الوهمي.

ملف الأمان

جاء ملف الأمان لعقار Uplizna متوافقًا مع نتائج التجارب السابقة على مرضى NMOSD. وأشارت النتائج إلى أن أكثر الآثار الجانبية شيوعًا هي الالتهابات، مثل التهابات المسالك البولية والجهاز التنفسي، إضافة إلى آلام المفاصل والظهر، وانخفاض مستويات خلايا الدم البيضاء من نوع اللمفاويات.

خطوة على طريق إتاحة العلاج للمرضى

يعد رأي CHMP خطوة مهمة نحو إتاحة Uplizna للمرضى في الاتحاد الأوروبي. وسيحال الآن إلى المفوضية الأوروبية لاعتماد التمديد على مستوى الاتحاد، لتتخذ كل دولة عضو بعد ذلك قراراتها بشأن السعر والتعويضات وفق نظامها الصحي الوطني.